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杏彩平台客户端:“先导编辑”技术突破“基因魔剪”局限-中文业界资讯

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杏彩平台客户端:“先导编辑”技术突破“基因魔剪”局限-中文业界资讯

【美国阿拉斯加地震】

研究人员指出〇﹡◇,由于“先导编辑”是一种新型基因组编辑方法┊,因此还需要开展进一步的研究来理解其效果∵,增强其功能◇⊿〇。

虽然近来基因组编辑技术取得了重要进展?↑,但是已知的约75000个人类病理性遗传变异体大部分都无法得到有效修正π△⌒。著名的“基因魔剪”CRISPR-Cas9基因组编辑系统□,也有其局限性π□,包括造成DNA双链断裂——导致插入缺失失控;对大部分种类的突变的精准修正效率不高?,尤其是会产生大量插入缺失副产物♂。

团队将Cas9酶和逆转录酶结合起来使用∴。所得的分子机器和工程向导RNA结合在一起后↑⌒♂,既能搜索特定DNA位点☆♂,又能直接让包含了预期编辑的新遗传信息替换靶DNA序列♂。他们对人体细胞执行了逾175次编辑♀∵,包括修正导致镰状细胞疾病和戴萨克斯症的主要遗传因素∵☆。他们报告称♀♀∴,这项技术比传统Cas9编辑技术效率更高﹡⊿〇,副产物更少┊,脱靶率更低♂▽。

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